●近年の研究により、マイクロRNA(miRNA)が腫瘍細胞の発生・進展・転移に深く関わることがわかり、診断マーカーとしてだけでなく、がん治療における標的あるいはツールとして高い注目を集めている。 ●これまでは標的への効率的なデリバリーの困難さや、miRNA自身の安定性の低さなど克服すべき課題が多く存在したが、 DDS技術の改善や核酸への化学修飾技術の進歩によって、それらが解決されつつある。 ●miRNAの核酸医療を実現するには、腫瘍生物学における機能や作用機序を理解するだけでは不十分であり、化学や工学分野との融合が必要である。本特集号では、miRNAによるがん治療の現状を解説いただく。 【AYUMI】 ■総論 核酸医学によるがん治療の最前線 多様な核内マイクロRNAの機能 マイクロRNAを用いた核酸抗癌薬の開発 核酸医薬のためのDDS ■各論 乳がんに対するマイクロRNA治療薬の開発現状 K-RAS変異大腸癌に対するマイクロRNA医薬の開発 マイクロRNA発現異常を利用した肉腫における診断法・治療法の開発 マイクロRNA発現異常を基盤とした新規転移抑制薬の開発──骨肉腫肺転移をモデルとして 老化関連マイクロRNAを用いた核酸医薬の開発 miRNAが形成する制御ネットワークと疾患――miRNAの阻害による治療法の開発 野生型・変異型p53とマイクロRNA――ネットワーク理解とがん分子標的の同定 有機化学的に修飾した核酸の有用性 イヌの四肢骨原発骨肉腫に対してmicroRNA阻害核酸製剤Synthetic Tough Decoyを用いた前臨床的検討 ■最新トピックス lncRNAを標的にした遺伝子治療 lncRNAの機能と関連疾患 腫瘍生物学におけるlncRNA研究の現状と展望 lncRNAの解析から明らかとなったポリペプチドワールド